Mitapivat

  • 化学数据
CAS号 1260075-17-9 货号 BCP19727
中文名 Mitapivat
英文名 Mitapivat
中文别名
英文别名 PKR-IN-1; PKM2 activator 1020; PKM2 activator;AG348;AG-348;AG 348;
分子式 C24H26N4O3S 分子量 450.56
  • 用途
生物活性 Mitapivat is an orally available, small-molecule, allosteric activator of the red cell isoform of pyruvate kinase (PK-R), with potential to improve hemolytic anemia in patients with pyruvate kinase deficiency (PKD). Upon oral administration, mitapivat binds to and activates PK-R, thereby enhancing glycolytic pathway activity, improving adenosine triphosphate (ATP) levels and reducing 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) levels. Mutations in PK-R cause deficiency in PK-R which prevents adequate red blood cell (RBC) glycolysis, leading to a buildup of the upstream glycolytic intermediate 2,3-DPG and deficiency in the PK-R product ATP.
上下游产品 2329710-91-8(Mitapivat sulfate anhydrous)
信号通路 Protease/Metabolic Enzyme 
靶 点 Pyruvate Kinase 

结构式

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